Une maladie du cerveau traitée avec succès
par thérapie génique

Martine Perez indique dans Le Figaro que l'équipe du Pr Patrick Aubourg, directeur d'une unité de recherche à l'Inserm et médecin à l'hôpital Saint-Vincent-de-Paul, à Paris, et du Dr Nathalie Cartier-Lacave, directrice de recherche à l’Inserm, « a réussi à freiner l'évolution, en général inéluctable, de l'adrénoleucodystrophie chez deux enfants traités il y a maintenant plus de 2 ans et demi ».
La journaliste note ainsi sur une page que les chercheurs ont « obtenu des résultats très encourageants pour trois enfants malades soignés avec succès par une thérapie génique leur transférant le gène normal qui leur manquait ».
Martine Perez remarque que « la prestigieuse revue américaine Science publie le détail précis des résultats obtenus pour les deux premiers patients ainsi traités. Ces travaux ouvrent la voie de la guérison pour tous les enfants affectés par ce mal terrible, pour peu qu'ils soient pris en charge précocement ».
« Au-delà, d'autres pathologies pourraient bénéficier de cette thérapie originale utilisant comme support rien moins que le virus du sida totalement désactivé, [devenu un] moyen sûr et efficace de faire pénétrer au cœur de certaines cellules du malade, le gène normal qui bloque les lésions cérébrales », ajoute la journaliste.
Martine Perez relève que « les deux premiers malades traités vont bien, leur état de santé et notamment leurs compétences cérébrales, qui se dégradaient progressivement, se sont stabilisées. Ils sont capables d'aller à l'école et d'avoir une vie normale. S'agissant du troisième, il est encore trop tôt pour se prononcer ».
« Certes, une complication tardive est toujours possible. Personne ne peut présager de l'avenir. Pour l'instant, ces résultats impliquant plusieurs équipes de l'Inserm, l'AP-HP, l'université Paris-Descartes, l'association ELA et l'Association française contre les maladies (AFM-organisatrice du Téléthon) pourraient presque être qualifiés de magiques s'il n'y avait derrière près d'une vingtaine d'années de travail et d'abnégation de la part des médecins et des équipes soignantes », continue la journaliste.
Le Parisien aborde également cette « incroyable histoire des enfants sauvés grâce à la thérapie génique ».
Le journal explique que les chercheurs « ont greffé [à ces enfants] leurs propres cellules de moelle osseuse, après les avoir traités par thérapie génique sans recourir à un donneur ».
Le quotidien cite le Pr Aubourg, qui précise qu’« on ne soigne pas cette maladie, on freine sa progression.
Ensuite, la thérapie génique ne peut rien, malheureusement, pour les enfants qui ont déjà des symptômes ».
Laurent Frichet Tsavopresse 6/11/2009